8月23日，被業(yè)內(nèi)寄予厚望的漸凍癥干細胞療法NurOwn III期臨床試驗中期分析成功通過藥物安全監(jiān)測委員會（DSMB）的審查。審查結(jié)果顯示該療法無明顯安全問題，并建議按計劃繼續(xù)進行試驗。
在多國多中心新藥臨床試驗中幾乎都會在試驗開始前規(guī)劃并建立DSMB機構(gòu)，這個機構(gòu)會定期分析臨床試驗中療效和安全性數(shù)據(jù)的變化，審查結(jié)果決定了試驗能給繼續(xù)開展或中止。
此次DSMB審查主要針對預先指定的NurOwn治療漸凍癥III期臨床試驗中（NCT03280056）前31名患者治療結(jié)果的中期分析。美國頭腦風暴公司相關(guān)負責人表示，通過DSMB的安全性審查，代表了這款干細胞療法的重要進展，也意味著NurOwn作為漸凍癥患者的可行治療選擇方案取得了重要進展。
預計于2019年完成注冊登記
NurOwn（MSC-NTF細胞）采用自體骨髓來源的間充質(zhì)干細胞，在體外采用分化培養(yǎng)基誘導定向分化為能分泌神經(jīng)營養(yǎng)因子（NTF）的MSC-NTF。根據(jù)clinicaltrials.gov網(wǎng)站上登記的信息，NurOwn治療漸凍癥的III期臨床試驗預計于2019年7月30日完成。
目前，頭腦風暴公司正在美國六大頂級醫(yī)療中心開展?jié)u凍癥干細胞療法NurOwn的III期臨床試驗，并且得到了加州再生醫(yī)學研究蘇的資助。
這是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、多劑量試驗，將招募200名患者按1:1隨機分配至NurOwn治療組或安慰劑組，以ALS功能評分作為主要療效結(jié)果指標。
截止目前，已有82名患者參加了該試驗，其中61名正在接受治療，大部分已經(jīng)接受了兩次鞘內(nèi)治療，一些已經(jīng)完成了所有的三次治療。頭腦風暴公司預期2019年1月總共將有110名志愿者參與該臨床試驗。鑒于當前的發(fā)展速度，該團隊預計在2019年中期完成所有的注冊登記。一旦所有臨床試驗評估完成后，他們就能夠向FDA提交生物制劑許可（BLA）申請。
隨著III期臨床順利進展，若能在預期的時間內(nèi)完成，那么這款干細胞療法的BLA申請最早有望在明年遞交。
BLA申請是走向商業(yè)化的必要步驟，也就意味著這款療法離上市又近了一大步。據(jù)悉， NurOwn治療漸凍癥于2014年就已經(jīng)獲得了美國FDA快速通道（Fast Track）產(chǎn)品的指定。今年7月底，這款療法獲得了歐洲專利局的專利保護，有效期至2029年，為其在歐洲的商業(yè)化打開了更廣的道路。
NurOwn治療漸凍癥臨床試驗回顧
2016年，《JAMA Neurol》雜志報道了NurOwn治療漸凍癥的I期和II期臨床試驗結(jié)果。I期12例患者接受了肌肉注射或鞘內(nèi)注射MSC-NTF細胞，II期14例患者接受肌肉注射和鞘內(nèi)聯(lián)合注射MSC-NTF細胞。治療后6個月87%出現(xiàn)應(yīng)答，25%病情緩解，疾病進展評分如ALS功能評定以及最大肺活量得到改善。這些數(shù)據(jù)顯示，MSC-NTF細胞肌肉注射和鞘內(nèi)注射聯(lián)合治療漸凍癥是安全的，有望使患者獲益。
2016年12月19日美國頭腦風暴公司宣布開始Ⅲ期臨床試驗。目前三期臨床試驗正在順利開展中。
這款療法被認為是近期最有望上市的干細胞療法之一！
展望
這兩年，干細胞治療的案例報道并不罕見。諸如NurOwn這類進入到臨床試驗后期的療法，帶來的喜訊更加令人興奮，因為它們最有望成為下一個上市的產(chǎn)品。干細胞臨床試驗的每一個成果都在為健康做加法，為疑難病癥做減法。相信在不久的將來，干細胞療法NurOwn會成為廣大漸凍癥患者的“救命療法”。
參考資料：
[1] BrainStorm Cell Therapeutics Announces Successful Interim Safety Analysis in Phase 3 Trial of NurOwn? Therapy for ALS
[2] https://clinicaltrials.gov
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